심혈관 및 당뇨 질환용 AAV(아데노 부속 바이러스) 유전자치료제 개발 전문기업 마크헬츠(MarkHerz Inc.)가 분당서울대학교병원 신경외과와 손잡고 뇌 질환 치료제 개발에 나선다.

 마크헬츠는 분당서울대병원 신경외과와 '뇌졸중 및 뇌종양 환자 맞춤형 AAV 유전자치료제 공동개발'을 위한 전략적 업무협약(MOU)을 체결했다고 18일 밝혔다.

 이번 협약식은 분당서울대병원에서 진행됐으며, 마크헬츠 이승민 대표와 분당서울대병원 신경외과 김재용 과장이 참석해 서명했다.

양 기관은 이번 MOU를 통해 △뇌졸중·뇌종양 관련 임상 데이터 및 기술 정보 상호 공유 △표적형 AAV 캡시드 및 치료제 공동 설계와 전임상 평가 △임상시험 공동 수행 등 유전자치료제 개발의 전 과정을 아우르는 협력 체계를 구축하기로 했다.

 뇌졸중은 국내 사망 원인 4위이자 후유 장애 유발률이 높은 질환이며, 고등급 뇌종양(교모세포종 등)은 5년 생존율이 10% 미만으로 표준 치료의 한계가 명확하다. 두 질환 모두 뇌혈관장벽(BBB) 때문에 기존 치료제 전달이 어려워 정밀 AAV 기반 유전자치료제가 획기적인 대안으로 주목받고 있다.

 마크헬츠는 자사의 MAAV 플랫폼을 기반으로 BBB를 선택적으로 통과할 수 있는 차세대 AAV 벡터를 개발 중이며, AI 기반 고속 캡시드 설계 및 무인 자동화 생산 역량을 갖춘 국내 유일 기업이다. 분당서울대병원 신경외과는 연간 1,800건 이상의 뇌 수술 경험과 방대한 영상·유전체 데이터 분석 능력을 보유하고 있다.

 김재용 분당서울대병원 신경외과장은 "정밀 유전자치료는 급성기 생존율을 높이고 후유 장애를 최소화할 혁신적 치료 전략"이라며 "빠른 임상 진입을 통해 실제 환자에게 새로운 희망을 제시하겠다"고 말했다.

 이승민 마크헬츠 대표는 "심혈관 및 당뇨 질환 분야에서 AAV 플랫폼 경쟁력을 입증했으며, 이번 협력을 계기로 중추신경계 질환이라는 미개척 영역에 도전할 것"이라며 "마크헬츠의 AAV 플랫폼이 뇌 질환 치료의 게임 체인저가 되도록 만들겠다"고 밝혔다.

 이번 협약은 마크헬츠가 서울성모병원(족부궤양 AAV 치료제), 독일 TUM 병원(협심증 및 당뇨 질환 AAV 치료제)에 이어 맺은 세 번째 대형 전략 파트너십이다. 마크헬츠는 이를 통해 MAAV 플랫폼이 심장·혈관을 넘어 뇌 등 다양한 만성 질환 영역으로 확장 가능함을 입증하고 있다.

 한편 마크헬츠는 2021년 설립 이후 AI 기반 캡시드 설계와 자동화 생산 기술로 AAV 플랫폼을 완성했으며, 오는 8월 독일 뮌헨에 독립 법인을 설립해 유럽과 북미 시장 진출을 준비 중이다.

 이번 분당서울대병원과의 협력을 통해 마크헬츠는 정밀 유전자치료 시대 주도권을 확보하고 국내외 AAV 치료제 시장 강자로 자리매김할 것으로 기대된다.